Výzva na účasť v klinickej štúdii: Liečba pečeňovými bunkami u porúch močovinového cyklu
Pacienti sa stále ešte môžu zúčastniť klinické štúdie SELICA - V
Novorodenci a deti do veku piatich rokov, ktorí trpia poruchou ornitín transkarbamylázy (OTC), karbamoylfosfátsynthetasy (CPS) I alebo argininosukcinát syntetázy (ASS) (citrulinémia typu I) sa stále ešte môžu zaradiť do štúdie pečeňových buniek SELICA V1. Cieľom otvorenej, prospektívnej multicentrickej klinickej štúdie je demonštrovať bezpečnosť a účinnosť liečby pečeňovými bunkami u detí s uvedenými poruchami močovinového cyklu. Predbežné analýzy výsledkov štúdie, ktoré boli nedávno prezentované na Výročnej konferencii Asociácie metabolických porúch u pediatrických pacientov (Annual Meeting of the Association of Pediatric Metabolic Disorders - APS) v nemeckej Fulde, ukazujú očakávaný prínos pre pacientov, ktorí podstupujú liečbu pečeňovými bunkami. "Táto prvotná dáta nás motivujú k tomu, aby sme v štúdii pokračovali v roku 2014 a poskytli tak vážne chorým deťom čas do doby než môžu podstúpiť transplantáciu pečene, okrem iného," vysvetlil hlavný riešiteľ štúdie Prof . Dr Georg F. Hoffmann z Detskej kliniky Fakultnej nemocnice v Heidelbergu.
Spoločnosť Cytonet zaslala žiadosť o súhlas regulačných orgánov s terapiou pečeňovými bunkami Európskej liekovej agentúre (European Medicines Agency EMA) v decembri 2013.
Máte pacientov trpiacich poruchami močovinového cyklu a chceli by ste, aby sa zúčastnili študijného programu SELICA, ktorý je zameraný na terapiu pečeňovými bunkami?
Ďalšie podrobné informácie o zaradení do štúdie a kritériách pre vylúčenie získate od hlavného riešiteľa vo Fakultnej nemocnici v Heidelbergu:
Prof. Dr. med. Prof. h.c. (RCH) Georg Friedrich Hoffmann
Heidelberg University Hospital, Pediatrická klinika I
Im Neuenheimer Feld 430
69120 Heidelberg / Nemecko
Telefón: +49 (0) 6221 - 56 - 4101
E-Mail: georg.hoffmann@med.uni-heidelberg.de
1 Safety and Efficacy of Liver Cell Application (Bezpečnosť a účinnosť aplikácie pečeňových buniek)
O poruchách močovinového cyklu a terapii pečeňovými bunkami
Poruchy močovinového cyklu sú vážne a život ohrozujúce poruchy pečeňového metabolizmu amoniaku (NH3). Zahŕňajú poruchu karbamoylfosfátsynthetázy (CPS) I, N- acetyl glutamát synthetázy (NAGS), ornitín transkarbamylázy (OTC), alebo argininosukcinát syntetázy (ASS) (tiež nazývané citrulinémia typu I), arginínosukcinátsyntetáza (ASL) a poruchu arginázy - 1 (hyperargininémia).
K poruchám močovinového cyklu dochádza, keď rôzne enzýmy, ktoré sú súčasťou procesu detoxikácie amoniaku (NH3) nefungujú správne. U ľudí, ktorí trpia týmto ochorením nie je neurotoxický NH3 metabolizovaný na močovinu a následne vylúčený. Namiesto toho sa akumuluje v krvi a tkanivách a môže podľa závažnosti ochorenia viesť k závažnému poškodeniu nervov a mozgu alebo dokonca k smrti. Normálny fyzický a mentálny vývoj je u detí s neliečenou poruchou močovinového cyklu úplne nemožný. Keďže jedinou možnosťou liečby pre novorodenca je transplantácia celé pečene alebo pečeňového laloku, ktorá je veľmi problematická a keďže vhodné orgány od darcov sú tiež vzácne, bola v posledných rokoch vyvinutá a skúmaná liečba hepatocyty, ktoré boli izolované a pripravené z pečene darcov, ktorú nebolo možné transplantovať. Spoločnosť Cytonet úzko spolupracuje s poprednými medzinárodnými neontologickými a pediatrickými metabolickými centrami v tejto oblasti. Hlavným cieľom je efektívne kompenzovať metabolickú poruchu dodaním zdravých a metabolicky zhodných ľudských pečeňových buniek do žily chorého dieťaťa. Projekt je financovaný nemeckým Federálnym ministerstvom pre vzdelanie a výskum (BMBF) v rámci súťaže Cluster of Excellence. Spoločnosť Cytonet je aktívnym partnerom organizácie Biotech - Cluster - Rhein - Neckar (BioRN), ktorá získala ocenenie za vynikajúce výkony v oblasti "Bunkové a molekulárnej medicíny " v roku 2008.
O spoločnosti Cytonet
Spoločnosť Cytonet Group je medzinárodná biotechnologická firma, ktorá v súčasnej dobe zamestnáva 60 ľudí a má pobočky v nemeckých mestách Weinheim a Heidelberg a v americkom štáte Severná Karolína v meste Durham. Spoločnosť vyvíja a vyrába produkty bunkovej terapie s využitím špeciálne upravených ľudských buniek. Tieto produkty ponúkajú alternatívnu terapiu k existujúcej liečbe mnohých chorôb, ako sú napríklad transplantácie orgánov alebo zabezpečujú prežitie pacienta do tej doby než sa transplantácia uskutoční. U bunkovej liečby pečene, ktorú vyvinula spoločnosť Cytonet, sú bunky zložitým postupom izolované a pripravené z pečene darcu, ktorá nie je vhodná pre transplantáciu. Dr. Wolfgang Rüdinger , Dipl. - Kfm. Michael J. Deissner a Dr. Torsten Hombeck sú výkonnými riaditeľmi spoločnosti. Spoločnosť Cytonet je pobočkou divízie bunkovej terapie spoločnosti Roche a bola založená v apríli 2000. Rozhodujúci podiel vo firme má Dietmar Hopp a jeho rodina.
Použitie bez obmedzení, prosím zašlite bezplatnú kópiu.
Kontakt pre tlač:
Cramer-Gesundheits-Consulting GmbH
Postfach 11 07
65741 Eschborn / NEMECKO
Kerstin Depmer+49 (0) 61 96 / 77 66 - 117 telefón
Karin Jürgens + 49 (0) 61 96 / 77 66 - 114 telefón